4月8日，在第29個世界帕金森病日來臨前夕，中國首例接受GCP級自體干細胞移植治療的帕金森病患者現身上海交通大學醫學院附屬瑞金醫院（以下簡稱瑞金醫院）科普活動現場，首度面向公眾分享其階段性康復體驗。
患者沈女士今年66歲，已患病14年，嘗試過單藥控制及多種藥物聯用等治療手段，但仍無法阻止疾病進展，并出現了嚴重并發癥。今年3月1日，她在瑞金醫院接受了一項創新治療——通過微創手術，將自體誘導多能干細胞分化的多巴胺能神經前體細胞移植入腦部。這是我國首次將此類細胞治療技術應用于帕金森病臨床實踐，沈女士也成為我國首例在國家藥監局批準開展的臨床試驗中接受自體干細胞療法的帕金森病患者。
手術醒來后，沈女士就能在床上活動，第二天就能下地。到現在，沈女士已能夠一整天自主行走。“接受干細胞治療后，我的睡眠質量明顯改善，入睡很快，一覺能睡6個小時，原來僵硬的手腳也比之前靈活，每天都能感受到細微進步。雖然恢復過程需要耐心，但‘一天比一天好’的狀態讓我充滿希望。”沈女士分享道。
這項手術背后，是瑞金醫院神經內科主任劉軍團隊聯合中國科學院腦科學與智能技術卓越創新中心研究員陳躍軍團隊，歷時三年研發的“UX-DA001注射液”。該療法需要采集患者血液細胞，在體外將細胞誘導為具有分化潛能的多巴胺前體細胞，再精準移植至患者腦內特定區域。這項技術2024年12月獲得國家藥監局臨床試驗許可后，于2025年正式啟動。
此次手術的主刀醫生、瑞金醫院主任醫師李殿友介紹：“移植細胞將在未來3-6個月逐漸成熟，與現有神經網絡建立連接，按需釋放多巴胺。與傳統藥物治療相比，這種‘細胞替代’療法有望實現功能性治愈。”
目前，帕金森病治療以藥物控制為主，但藥物治療5年后易出現藥效波動，且無法阻止疾病進展。對于部分患者，腦深部電刺激術（DBS）通過植入電極調控腦區活動，可一定程度改善運動障礙，但需要長期的參數調控，部分患者療效也逐漸下降。
“此次采用的細胞移植治療方法，為中晚期患者提供了新治療思路。”劉軍表示，目前該療法已在中美均獲批開展臨床試驗，首位受試者的成功也為后續研究奠定基礎，團隊將持續觀察移植細胞的整合情況，按計劃逐步擴大受試者規模。
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