中新網上海4月9日電(記者陳靜)記者9日獲悉,66歲的帕金森病患者沈女士(化名)在上海交通大學醫學院附屬瑞金醫院(下稱:瑞金醫院)接受了一項創新治療——醫生通過微創手術,將自體誘導多能干細胞分化的多巴胺能神經前體細胞移植入其腦部。自3月1日接受手術至今一月有余,沈女士已能實現一整天自主行走。
這是中國首次將此類細胞治療技術應用于帕金森病臨床實踐,沈女士成為中國首例在國家藥監局批準開展的臨床試驗中接受自體干細胞療法的帕金森病患者。在第29個世界帕金森病日來臨前夕,沈女士現身瑞金醫院科普活動現場,首度面向公眾分享其階段性康復體驗。
帕金森病是一種常見的神經退行性疾病,目前中國有數百萬名患者。帕金森病患者因腦內產生多巴胺的神經元逐漸死亡,出現肢體震顫、運動遲緩等癥狀,最后會導致患者運動功能喪失乃至全身僵硬,完全喪失生活自理能力,被稱為“不死的癌癥”。當前,藥物治療雖能緩解癥狀,但無法阻止疾病進展。瑞金醫院神經內科主任劉軍說,藥物治療5年后,患者易出現藥效波動,且無法阻止疾病進展。對于部分患者,腦深部電刺激術(DBS)通過植入電極調控腦區活動,可一定程度改善運動障礙,但需要長期參數調控,部分患者療效也逐漸下降。
據介紹,劉軍團隊聯合中國科學院腦智卓越中心陳躍軍研究員團隊,歷時三年研發出“UX-DA001注射液”。該療法通過采集患者血液細胞,經實驗室誘導為具有分化潛能的多巴胺能神經前體細胞,再精準移植至患者腦內特定區域。陳躍軍團隊通過技術創新,使分化細胞純度達到國際先進水平。這項技術于2024年12月獲得國家藥監局臨床試驗許可后,于2025年正式啟動。此次沈女士接受的細胞移植治療采用患者自體細胞,避免免疫排斥風險。
據了解,在患病的14年間,沈女士經歷了從單藥控制到多種藥物聯用,最終出現嚴重并發癥的困境。而這次,手術醒來后,她就能在床上活動,第二天就能下地。沈女士分享道:“接受干細胞治療后,我的睡眠質量明顯改善,入睡很快,一覺能睡6個小時,原來僵硬的手腳也比之前靈活,每天都能感受到細微進步。雖然恢復過程需要耐心,但‘一天比一天好’的狀態讓我充滿希望。”
據主刀的李殿友主任醫師介紹,移植細胞將在未來3個-6個月逐漸成熟,與現有神經網絡建立連接,按需釋放多巴胺。與傳統藥物治療相比,這種"細胞替代"療法有望實現功能性治愈。“這為中晚期患者提供了新治療思路。”劉軍主任表示,團隊將持續觀察移植細胞的整合情況,按計劃逐步擴大受試者規模。隨著中國人口老齡化不斷加深,這項突破性技術可為帕金森病患者帶來曙光。(完)
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