一名患有神經母細胞瘤的兒童在接受嵌合抗原受體（CAR-T）細胞療法后，在不需要其他任何治療的情況下，其癥狀緩解已超過18年。研究論文發(fā)表于2月18日的《自然·醫(yī)學》雜志。科學家表示，這或許是迄今接受CAR-T細胞療法的癌癥患者中緩解期最長的。研究結果基于對一項Ⅰ期臨床試驗的隨訪，該試驗測試了一種工程改造的CAR-T細胞療法在神經母細胞瘤患兒中的效果。
T細胞是免疫系統(tǒng)中的一類白細胞，而CAR-T細胞療法能修飾患者的T細胞，這意味著該療法能特異性地識別和殺死癌細胞。這類療法已被批準用于治療一些血癌類型，如白血病和淋巴瘤，但在實體瘤患者中的效果稍差。神經母細胞瘤就是一類罕見的實體腫瘤，屬于神經細胞癌癥。這類癌癥多發(fā)于兒童，治療難度大，治療后復發(fā)率高。
美國貝勒醫(yī)學院團隊在2004—2009年期間對19名神經母細胞瘤患兒開展了Ⅰ期臨床試驗，測試了工程改造后能識別神經母細胞瘤中高表達的GD2蛋白的T細胞。通過影像學檢查發(fā)現(xiàn)，這些患兒中有11人有活躍性癥狀表現(xiàn)。雖然Ⅰ期試驗確定了該療法的安全性，但仍有12名患兒因為神經母細胞瘤復發(fā)，在治療后的2個月到7年間去世。在剩下的7名患兒中，有5名在治療后繼續(xù)接受了至少13年的隨訪。
團隊觀察到，其中一名當年的患兒在未接受其他癌癥治療的情況下，癥狀緩解已超過18年。她還生下了兩個健康的嬰兒。團隊還在5名接受治療的患者中發(fā)現(xiàn)CAR-T細胞持續(xù)存在至少5年的證據(jù)，其中包括這位緩解期超過18年的患者。
團隊指出，該試驗使用的CAR-T細胞，其實缺少現(xiàn)代CAR-T細胞的設計元素——現(xiàn)代CAR-T細胞如今包含共刺激分子，而且有活躍性癥狀的疾病患者在治療當下的獲益，可能不如治療時疾病負擔更低的患者。這也意味著，CAR-T細胞還有潛力向實體瘤患者提供更長期益處。這些研究增進了人們對CAR-T細胞行為的生物學理解，可供其他研究借鑒。
神經細胞癌罕見但致命，以往缺乏有效的長期控制方法，而此次研究中18年的緩解期紀錄，是目前CAR-T療法所能達到的最佳效果。這不僅是對現(xiàn)有治療策略的重大推進，也為未來的癌癥治療提供了寶貴的科學依據(jù)和實踐指導。但在向更多患者推廣這種療法之前，研究者們還需要進一步優(yōu)化CAR-T細胞的設計和治療方法。例如，如何提高治療時病情較重患者的療效，以及探索更安全、有效的方法來擴大治療范圍，都是未來研究的重要方向。
一名患有神經母細胞瘤的兒童在接受嵌合抗原受體（CAR-T）細胞療法后，在不需要其他任何治療的情況下，其癥狀緩解已超過18年。研究論文發(fā)表于2月18日的《自然·醫(yī)學》雜志。科學家表示，這或許是迄今接受CAR-T細胞療法的癌癥患者中緩解期最長的。研究結果基于對一項Ⅰ期臨床試驗的隨訪，該試驗測試了一種工程改造的CAR-T細胞療法在神經母細胞瘤患兒中的效果。
T細胞是免疫系統(tǒng)中的一類白細胞，而CAR-T細胞療法能修飾患者的T細胞，這意味著該療法能特異性地識別和殺死癌細胞。這類療法已被批準用于治療一些血癌類型，如白血病和淋巴瘤，但在實體瘤患者中的效果稍差。神經母細胞瘤就是一類罕見的實體腫瘤，屬于神經細胞癌癥。這類癌癥多發(fā)于兒童，治療難度大，治療后復發(fā)率高。
美國貝勒醫(yī)學院團隊在2004—2009年期間對19名神經母細胞瘤患兒開展了Ⅰ期臨床試驗，測試了工程改造后能識別神經母細胞瘤中高表達的GD2蛋白的T細胞。通過影像學檢查發(fā)現(xiàn)，這些患兒中有11人有活躍性癥狀表現(xiàn)。雖然Ⅰ期試驗確定了該療法的安全性，但仍有12名患兒因為神經母細胞瘤復發(fā)，在治療后的2個月到7年間去世。在剩下的7名患兒中，有5名在治療后繼續(xù)接受了至少13年的隨訪。
團隊觀察到，其中一名當年的患兒在未接受其他癌癥治療的情況下，癥狀緩解已超過18年。她還生下了兩個健康的嬰兒。團隊還在5名接受治療的患者中發(fā)現(xiàn)CAR-T細胞持續(xù)存在至少5年的證據(jù)，其中包括這位緩解期超過18年的患者。
團隊指出，該試驗使用的CAR-T細胞，其實缺少現(xiàn)代CAR-T細胞的設計元素——現(xiàn)代CAR-T細胞如今包含共刺激分子，而且有活躍性癥狀的疾病患者在治療當下的獲益，可能不如治療時疾病負擔更低的患者。這也意味著，CAR-T細胞還有潛力向實體瘤患者提供更長期益處。這些研究增進了人們對CAR-T細胞行為的生物學理解，可供其他研究借鑒。
神經細胞癌罕見但致命，以往缺乏有效的長期控制方法，而此次研究中18年的緩解期紀錄，是目前CAR-T療法所能達到的最佳效果。這不僅是對現(xiàn)有治療策略的重大推進，也為未來的癌癥治療提供了寶貴的科學依據(jù)和實踐指導。但在向更多患者推廣這種療法之前，研究者們還需要進一步優(yōu)化CAR-T細胞的設計和治療方法。例如，如何提高治療時病情較重患者的療效，以及探索更安全、有效的方法來擴大治療范圍，都是未來研究的重要方向。
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